Promesas e incertidumbres de las terapias genéticas

Identidad molecular

Nacida del proyecto de secuenciación sistemática de los genomas y del tratamiento de miles de datos así originados, la genómica empieza a dar sus frutos. Portadora de fantásticas esperanzas para tratar numerosas enfermedades, detectar las predisposiciones a determinadas afecciones y protegerse de ellas, esta disciplina también permite prever la aparición de enfermedades genéticas que no se sabe curar. Un amplio debate, asociado a los avances científicos en este ámbito, se ha iniciado en torno a las aplicaciones potenciales de los descubrimientos científicos y su impacto.Así ocurre con la medicina preventiva -basada en el análisis genético-, que pretende anticiparse a una eventual enfermedad. Pero esto plantea problemas éticos, en especial, con el diagnóstico prenatal y con intervenciones eugenésicas en determinados grupos humanos portadores de enfermedades genéticas especiales. De este modo, cuenta Axel Kahn, genetista y miembro del Comité Consultivo Nacional de Ética (Francia), "entre los judíos neoyorquinos y de Israel pretendemos erradicar la enfermedad de Tay-Sachs, una afección enzimática temible que se transmite entre la comunidad askenazi".

El conocimiento de los genes ofrece perspectivas halagüeñas, sobre todo al permitir la puesta a punto de nuevos tratamientos relacionados, por ejemplo, con el cáncer.

Para ir más lejos, se han puesto en marcha unos proyectos de gran alcance para establecer el documento de identidad molecular de los tumores. "Nuestro objetivo", precisa Daniel Louvard, director del departamento de investigación del Instituto Curie, "es identificar todos los parámetros genéticos que hacen que una célula cancerígena sea diferente a las demás y comprender mejor cómo funciona, un paso previo a una investigación terapéutica mucho mejor orientada"."La enorme información recogida sobre el genoma humano será llevada a la práctica por la terapéutica del mañana", confirma Daniel Cohen, uno de los pioneros de la genética en Francia.

Pero las cosas no son sencillas. Los primeros éxitos de la terapia genética obtenidos en niños burbuja por Alain Fischer, inmunohematólogo del hospital Necker, sólo han sido anunciados este año. Y ello, tras largos años de fracasos y titubeos, cuando el principio mismo de la terapia genética -sustituir en las células un gen deficiente- parecía la aplicación más inmediata del conocimiento de los genes. En realidad, ya no se desconocen los genes, sino los medios eficaces para hacer que penetren en las células elegidas y se manifiesten de forma permanente.