Tres pastillas para eliminar la enfermedad del sueño en un contexto de recortes globales en ayuda al desarrollo

Hasta hace 20 años, la enfermedad del sueño se trataba con inyecciones de un derivado de arsénico y al menos uno de cada 20 pacientes moría por los efectos secundarios. Además, en los países africanos en los que esta dolencia es endémica, quienes la padecían eran considerados locos o brujos por los cambios de personalidad, la agresividad, los temblores y trastornos en el sueño que sufrían.

“Claramente, esta enfermedad ha sido un símbolo de las dolencias olvidadas”, lamenta Luis Pizarro, director ejecutivo de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi, por sus siglas en inglés), una organización sin ánimo de lucro que desde hace más de 20 años desarrolla fármacos para prevenir, tratar y curar estas dolencias que no son prioritarias ni para la comunidad científica ni para la industria farmacéutica, aunque afectan a 1.000 millones de personas en todo el mundo, la mayoría en países del Sur Global.

La enfermedad del sueño o la tripanosomiasis humana africana, transmitida por algunas moscas tsetsé infectadas con parásitos, es endémica en África subsahariana y sin tratamiento puede ser letal. Su forma más común, la gambiense, se encuentra en 24 países africanos como la RDC, Angola, Chad, Congo, Sudán del Sur o República Centroafricana, y representa el 92% de los casos notificados. Una persona puede pasar meses o incluso años infectada sin presentar síntomas, pero cuando se manifiestan, la enfermedad puede estar ya en un estado avanzado y haber pasado al sistema nervioso central.

Pero en estos días se ha hecho pública la mejor noticia para quienes desde hace años investigan cómo eliminar esta enfermedad e intentan llegar hasta los pacientes en los rincones más recónditos de África: existe una manera real y concreta de eliminar la dolencia de aquí a 2030. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) acaba de dar su visto bueno a un tratamiento de tres pastillas del fármaco acoziborol que, en una dosis única sanan en los estadios inicial o avanzado de la enfermedad.

Esta opinión favorable europea hará que el medicamento, desarrollado por DNDi y el laboratorio Sanofi, se convierta en la primera opción de tratamiento en las directrices que pauta la Organización Mundial de la Salud (OMS). Y en cuestión de meses llegará a la República Democrática del Congo (RDC), país que registra el 61% de los casos notificados, unos 520 al año, y a otros países endémicos de África Central y Occidental. Sanofi ya ha anunciado que lo donará gratuitamente a la OMS, que gestionará su distribución.

“Es una gran alegría, un éxito fruto de muchos años de trabajo e investigaciones de vanguardia, muchas veces en zonas remotas. Lo hemos logrado a pesar de la pobreza, el conflicto y los recortes mundiales en cooperación”, celebra, en una conversación con este periódico desde Kisangani, en el este de la RDC, Hélène Mahenzi, investigadora en los ensayos clínicos del acoziborol en este país africano.

Lo hemos logrado a pesar de la pobreza, el conflicto y los recortes mundiales en cooperación

Hélène Mahenzi, investigadora congoleña

“Con este fármaco podemos eliminar la enfermedad. Es una única dosis oral, fácil de transportar y administrar. Porque los enfermos viven en pueblos alejados y no era fácil llevar tratamientos más complicados hasta ellos, ni que ellos, a menudo gente con pocos recursos, acudieran al hospital”, explica Mahenzi, implicada en la búsqueda de un fármaco eficaz desde 2010.

Un 97% menos de casos

Desde hace dos décadas, la investigación para tratar de manera acertada la enfermedad del sueño no ha cesado. Se han probado combinaciones de inyecciones y comprimidos, una logística que no se adapta a las zonas perdidas de África en las que se detectan la mayoría de los casos de la enfermedad, y en los últimos años, se usó una terapia oral solo para casos leves. Pero para identificarlos era necesario una punción lumbar y una muestra de líquido cefalorraquídeo, lo cual complicaba el proceso.

Los progresivos avances en los tratamientos y el esfuerzo de llegar hasta los pacientes, aunque vivieran en lugares recónditos, ha dado resultados y el número de enfermos diagnosticados se ha reducido en un 97%. En 1998, se registraron unos 38.000 casos de la variante gambiense de la dolencia, la más extendida, aunque se estima que hubo 300.000 sin diagnosticar. En 2024, los casos notificados no llegaron a 600 y la OMS ya ha podido certificar la eliminación de la enfermedad en Guinea y en Kenia.

“Nuestro objetivo era crear un tratamiento seguro y de aplicación sencilla que pudiera llegar a todas partes y tratar todas las formas de la enfermedad: la leve, cuando el parásito está en la sangre, y la grave, cuando entra en el sistema nervioso y puede provocar la muerte. Había tratamientos que respondían en una fase y no en otra”, dice Pizarro.

La opinión favorable a este nuevo tratamiento fue dada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA, en un procedimiento que se reserva a medicamentos prioritarios para enfermedades con necesidades médicas no atendidas. ¿Por qué ha sido Europa el motor de la aprobación de este medicamento si no hay casos de enfermedad del sueño en el continente? “Registrar un medicamento lleva tiempo y dinero y hay países, como la RDC, que no pueden afrontar esto en solitario y no tienen cómo hacerlo con la misma agilidad”, explica Frederic Ojardias, del DNDi. “Podría decirse que es casi una forma de ayuda al desarrollo”, agrega.

Para Pizarro, este importante paso adelante es una “prueba del poder transformador de la ciencia hecha de manera colaborativa”, gracias a un modelo en el que actores diferentes con intereses distintos encuentran la manera de trabajar juntos y acercarse, en este caso a la “eliminación de una enfermedad que ha causado la muerte de millones de personas en el continente africano en el último siglo”.

El programa de DNDi para el desarrollo del acoziborol contra la enfermedad del sueño contó con el apoyo de subvenciones de diversos gobiernos, como la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID), fundaciones, instituciones médicas y ONG, como Médicos Sin Fronteras (MSF), uno de los fundadores de la DNDi.

“Una piedra” en el edificio

En un momento de recortes globales y drásticos en ayuda al desarrollo, que ya están teniendo un impacto funesto en la salud de las personas con menos recursos, acercarse realmente a la eliminación de una enfermedad reconforta especialmente a los investigadores. “Menos mal que están pasando cosas buenas. Hoy en día, hay tres fenómenos duros frente a nosotros: los recortes en financiación, el cambio climático y los conflictos que se viven por ejemplo países como Sudán, Etiopía o el este de la RDC”, citó.

Según Pizarro, estos tres factores son claramente los que hacen que los avances hacia la eliminación de las enfermedades se tambaleen. “Nosotros aportamos una piedra al edificio, pero hay un contexto muy duro y hay que seguir impulsando la solidaridad como sea”, afirmó.

La iniciativa DNDi, premio Princesa de Asturias de Cooperación Internacional en 2023 por su labor de investigación para el desarrollo de nuevos tratamientos asequibles y fáciles de usar para los pacientes de las llamadas enfermedades desatendidas, ha desarrollado en sus más de 20 años de existencia una docena de tratamientos para frenar estas dolencias.