MEDICINA
La terapia española que ha salvado las vidas de nueve niños con una enfermedad rarísima
La deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) es una enfermedad rarísima que hace que los niños sufran infecciones bacterianas muy dolorosas, porque sus glóbulos blancos son incapaces de combatir a los microbios invasores.
Una nueva terapia genética desarrollada en España puede curarlos:
- La enfermedad está causada por la mutación de un gen, que provoca la ausencia de una proteína esencial para que los glóbulos blancos viajen desde la sangre hacia los tejidos infectados.
- A través de un virus modificado genéticamente, se introduce en las células la versión correcta del gen defectuoso, que empieza a producir glóbulos blancos sanos.
Hasta ahora se ha curado a nueve niños alrededor del mundo. El ensayo clínico se ha llevado a cabo con una menor turca en el Hospital Niño Jesús de Madrid, seis participantes en la Universidad de California en Los Ángeles y dos en el University College de Londres.
- Desde que se le implantó el gen modificado, todos los niños han vuelto al colegio y hacen vida normal.
¿Por qué es importante? Porque el 70% de los pacientes con LAD-I grave fallecen antes de cumplir los tres años, y esta terapia permitirá salvar muchas vidas.
© Foto: UCLA