Una terapia CAR-T salva por primera vez en el mundo a una niña con una enfermedad rara en el Hospital de La Paz
El Hospital Universitario La Paz, en Madrid, ha logrado, por primera vez en el mundo, tratar con éxito a una niña con dermatomiositis anti-MD5 empleando una terapia CAR-T.
¿Qué es la dermatomiositis anti-MD5? Una enfermedad muy rara que afecta a una persona entre un millón y que no tiene tratamiento.
- Ataca al sistema autoinmune y se caracteriza por provocar rápidamente un grave daño en el pulmón que acaba con la vida de entre 1 y 2 de cada tres pacientes.
¿Y cómo actúan las terapias CAR-T? Su mecanismo de acción consiste en modificar los linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) del paciente para que reconozcan y destruyan células cancerosas.
- En el caso de la dermatomiositis, la terapia logró reiniciar la parte del sistema inmune causante de la enfermedad.
Y ha cambiado la vida de la paciente. La niña ha conseguido dejar la medicación y ha pasado de respirar por ventilación mecánica a hacerlo por sí misma durante el día. La enfermedad ya lleva un año en remisión.
¿Por qué es importante? Es un nuevo éxito de las terapias CAR-T, que han logrado decenas de miles de curaciones completas en personas con tumores sanguíneos, están mostrado efectividad en enfermedades autoinmunes y se espera que en el futuro puedan utilizarse frente a la esclerosis múltiple.
©Foto: Hospital Universitario La Paz